说明更广泛的“神经科学生态系统”,共同推进神经疾病的科学和治疗领域。

神经科学领域的合作

2021年6月1日出版

神经系统疾病是医学方面的一些最大挑战和需求未得到满足的领域。了解我们如何通过伙伴关系改变神经科学研究。乐动体育 博彩

从历史上看,神经系统疾病——如阿尔茨海默氏症、帕金森症、多发性硬化症(MS),以及杜氏肌营养不良症(DMD)、亨廷顿氏症和脊髓肌萎缩症(SMA)等罕见疾病——一直是最复杂和最难治疗的,影响着数百万人及其照顾者。

但最近,科学家在理解大脑之谜方面取得了重大进展,有了更好的生物标记物、靶标和神经系统疾病的潜在治疗方法。我们的希望是,我们将很快看到神经学领域的革命性进展,就像近几十年来我们在肿瘤学领域取得的进展一样。基因泰克研究与早期发展组织神经科学副总裁兼高级研究员卡斯珀·胡根拉德说:“神经科学是医学的下一个伟大前沿。”乐动体育 博彩“我认为我们即将在这个领域取得一些重大突破。”

这些突破的关键是与那些正在研究这些挑战的人合作。“鉴于神经科学领域的重大需求未得到满足,以及该领域药物发现和开发的困难,我们需要更好的工具和更多的见解,”制药合作组织神经科学、眼科和罕见疾病全球负责人Tom Zioncheck说。“这就是为什么我们特别渴望与神经科学领域的学术界和公司建立新的合作关系。”有了这种对外部创新开放的心态,我们在神经科学领域有许多不同类型的合作伙伴:

学术界和工业界的桥梁

神经科学的许多重要发现都发生在学术实验室,但这些发现在从实验室过渡到开发能够到达临床并最终到达患者的药物时可能会遇到障碍。“通过与学术机构合作,我们不仅可以将各种各样的想法结合在一起,而且通过这样做,我们可以架起翻译差距,从学术发现到临床治疗,”Amit Mehta说,他是神经科学、眼科和稀有疾病、制药合作的南圣弗朗西斯科业务发展负责人。

一项新的、独特的合作侧重于这种方法。来自GeNeNeTeCo和罗氏的科学家正在与来自旧金山UC(UCSF)和UC伯克利的其他世界级研究人员和临床医生一起工作。乐动体育 博彩乐动-网站威尔神经中枢,以加快神经系统疾病新疗法的开发。

这项合作被称为神经科学治疗联盟或ATN,在很多方面都是独一无二的。它不仅促进了产业界和学术界之间的合作,也促进了我们内部的合作,罗氏和基因泰克的研发团队通常是独立运作的。乐动体育 博彩乐动-网站但在神经科学领域,我们需要联合起来。罗氏制药研究和早期发展组织神经科学和罕见疾病全球主管Azad Bonni说:“我们相互学习得越多,我们就越有可能在这个领域取得进展。”乐动体育 博彩乐动-网站“一个伟大的想法就是伟大的想法,无论它来自基因泰克、罗氏还是学术界。乐动-网站共同努力将确保我们最终能为患者做更多的事情。”

这里是Amit Mehta关于“神经科学治疗联盟”的更多信息

ATN最初将资助聚焦于神经退化、基于CRISPR技术(DNA序列编辑)的治疗、人类脑细胞的功能基因组学以及睡眠机制和回路的项目。

Hoogenraad说:“这种合作关系将帮助我们更好地了解疾病病理学,发现新的靶点,产生新的临床前模型,并开发新的可翻译生物标记物,这将进一步加快中枢神经系统疾病治疗学的发展。”。

这次合作也将为我们的科学家提供更多机会,利用下一代神经成像等尖端技术,CRISPR基因编辑、人工智能和高端计算。

詹妮弗·杜娜她因在CRISPR基因编辑方面的工作而获得诺贝尔奖,她将成为参与这项合作的领先学者之一。“这是非常令人兴奋的。”

脑部扫描图像。
大脑的详细图像有助于提高对疾病的理解。

针对RNA

大约十年前,罗氏相信用小分子靶向RNA治疗乐动-网站神经系统疾病的潜力,以及追求伙伴关系与PTC治疗和脊髓性肌肉萎缩(SMA)基金会合作。这种合作已经成功地为SMA患者开发了一种急需的治疗方法。

这种被称为RNA剪接调节剂的治疗方法不是直接针对蛋白质,而是设计成与RNA分子结合并改变特定蛋白质的表达——或者阻止蛋白质的产生,或者改变正在制造的蛋白质类型。基因泰克生物化学与细胞药理学高级科学家约翰·莫法特说:“由于RNA调节剂不以蛋白质为靶标,因此蛋白质本身的可药用性是无关紧要的。”。“这使得这些疗法非常通用。”

RNA剪接是将新制备的前体信使RNA(mRNA前体)转录物转化为成熟信使RNA(mRNA)的过程。RNA剪接的正常过程去除了不编码蛋白质的RNA片段,允许将编码片段缝合在一起。当这个过程发生错误时,产生的蛋白质可能功能失调。RNA错误剪接可影响蛋白质表达,从而导致包括癌症和神经退行性疾病在内的多种疾病。

最近两家基因技术公司的合作伙伴就专注于这种新方法。一个是与空中之鹰疗法在那里,基因泰克的科学家利用天鹰在剪接生物学方面的独特专长,帮助识别可以结合RNA并修改其剪接的小分子调节剂。这项工作将有助于寻找易于小分子口腔治疗的神经系统疾病的挑战性目标。

“RNA剪接调节剂的开发可以显著扩大我们达到以前“无法治愈”的疾病目标的能力,并可能为患者提供新的治疗选择,”制药合作公司研究技术业务开发部负责人Tapan Maniar说。乐动体育 博彩

Genentech和亚特兰大疗法该公司将专注于开发用于神经退行性疾病的多靶点RNAi (RNA干扰)疗法,包括帕金森病和阿尔茨海默病。

亚特兰大的新型RNA干扰寡核苷酸技术称为支链siRNA,在沉默中枢神经系统有问题的基因表达方面显示出强大的潜力。使用小干扰rna (sirna)的科学家面临的一个问题是,它们不会分布在整个大脑中。亚特兰大已经开发了一种技术来修改这些sirna,让它们到达大脑中需要到达的地方。该技术可以应用于多种神经退行性疾病。亚特兰大大学的创始人之一是克雷格·梅洛(Craig Mello),他因发现RNA干扰而获得诺贝尔奖。

“与亚特兰大的合作使我们能够使用RNAi平台,该平台显示了显著的大脑分布,这一直是寡核苷酸的一个挑战。通过共同努力,我们将利用这一令人兴奋的技术,希望能够更快地解决许多迫切需要治疗的神经退行性疾病,”Mehta说。

数字治疗学

罗氏领导的神经科学合作领域之一是使用数字技术提高患者体验和治疗效果。乐动-网站这包括使用虚拟现实(VR)等技术在广泛的数字疗法(DTx)领域开发解决方案。它还包括可穿戴设备、应用程序、传感器和服务等技术,这些技术可能有助于单独或结合基于传统医学的治疗来管理或加强疾病的治疗。这种数字干预可以结合硬件和软件,并已在临床研究中被证明是监测疾病进展的有效方法。

“神经科学领域使用了一句话,‘药片不能传授技能’,”制药合作公司(Pharma Partnering)个性化医疗合作和数字合作全球主管高级副总裁格雷格·塔尔伯特(Gregg Talbert)说。数字工具可以帮助个人进行行为治疗。他说:“尽管你可以从传统医药产品中影响某些疾病的特征和症状,但技能学习通常是管理疾病的一部分。”。乐动体育-英超2019赞助商

来听听格雷格·塔尔伯特对数字工具在神经科学中的潜在作用是怎么说的

罗氏正在与巴塞尔临床神经免疫学和神经科学乐动-网站研究中心(RC2NB)合作,利用数字工具,希望开发新的、更可靠、信息乐动体育 博彩丰富和有意义的方法,以评估MS和其他神经系统疾病的疾病进展,并采用新的数字测量方法。多发性硬化症患者经常感觉他们的疾病随着时间的推移而发展,但它并不总是容易检测和跟踪他们认知和运动功能的细微变化。利用数字工具更好地测量和评估疾病进展,最终可能使他们获得有关疾病的更多信息,并帮助卫生保健提供者更快地识别疾病进展。

通过合作,RC2NB通过主动和被动监测收集的数据,然后可以使用先进的计算方法进行分析,有望生成更全面乐动-网站的疾病图像。

乐动-网站罗氏还与哈曼三星电子的子公司三星电子(Samsung Electronics co .)将开发针对自闭症(ASD)患者的数字治疗技术。这种神经障碍的特征是社交技能、重复性行为、语言和非语言交流方面的挑战。患者接受定期的行为治疗,以帮助他们学习新的技能,以便更好地应对现实世界。

这项合作旨在使用虚拟现实(VR)提供“治疗”成分,有望帮助提高社交技能。这款VR头盔可以在家里“练习”交互式场景。然后,通过主动和被动监控收集的数据可以与医疗保健提供者和治疗师共享,以告知患者的进展。

乐动-网站罗氏和哈曼的合作伙伴关系还寻求扩大在多个治疗领域开发其他数字健康产品的平台。乐动体育-英超2019赞助商

一个戴着虚拟现实眼镜的女人的形象
数字工具有可能使患者更好地管理他们的疾病。

神经科学的新未来

所有这些合作关系都着眼于从根本上改变未来神经科学的面貌。Zioncheck说:“虽然我们知道神经科学研究面临着巨大的投资和高失败率的挑战,但我们正在利用伙伴关系开发技术和专业知识来克服这些挑战。”。“我们看到了大量未满足的需求和帮助患者的机会——我们不会因为困难而放弃。”乐动体育 博彩

我们的目标是创造一个神经障碍不再限制人类潜能的未来——保护人类的本质。胡根拉德说:“理解神经科学是我们未来不可分割的一部分。”“我们的动力来自这样一种想法,即对科学的严格追求可以解开我们对神经疾病的理解,并帮助改变面临严重和危及生命疾病的人们的生活。”

在罗氏乐动-网站和基因泰克,我们重视外部创新,并邀请我们最好的专家参与。我们一直在寻找具有创新科学的合作伙伴,这些合作伙伴有可能对患者产生重大影响。欲了解更多信息,请联系乐动-网站这里和基因泰克在这里

标签:科学类创新神经科学合作合作