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一种罕见的疾病,虚拟临床试验中的首次

2021年9月7日出版

当招募患者参加临床试验需要很多年的时候,你如何测试一种治疗罕见癌症的新药?像2020年后的一切一样,虚拟化。

乐动-网站罗氏在肿瘤学方面又创下了第一。这是一种新的临床试验方法,是一种通过设计来解决为未满足需求的患者提供创新新药的挑战的解决方案。这样做的速度更快,把过去的马拉松变成了相对的短跑。项目团队在完全虚拟的基础上设计了试验,基本上是在家里“把试验带到患者身上”。

招募患者参加临床试验的挑战之一是罕见病治疗方法是患者数量少;罕见疾病本质上在普通人群中并不常见。这对罗氏团队尤其苛刻——主要贡献者Elizabeth Theogaraj(全球监管负责人)、Walter Bordogna(临床科学负责人)、Bettyna Brivet Jones(运营项目负责人)和Jamie Wingate(全乐动-网站球研究负责人)-寻找一种新的分子,用于检测在一系列肿瘤类型中发现的具有特定基因组改变的癌症,但仅在约0.2%的所有癌症中发现。这一极低的发生率意味着要筛选25000名患者,以便将50名患者纳入试验,这项工作的时间跨度超过10年。病人和家属没有时间。

研究临床试验结果的临床医师

“我们需要以不同的方式思考,对我们来说,虚拟/去中心化试验方法是招募我们正在研究的罕见疾病的最有效方法。因此,罗氏正在进行肿瘤领域乐动-网站第一个完全分散的、以家庭为基础的试验。全球监管负责人Elizabeth Theogaraj说:“我们在大流行之前就开始规划,但2020年的经验使监管机构对这一方法越来越感兴趣。在家的可能性使患者更容易参与,并提供了传统试验方法无法获得的新机会”。

这是肿瘤学的第一次

由此产生的试验探索了一种有希望的分子,用于在一个“肿瘤不可知论者”设置,也就是说,不考虑体内的肿瘤部位。

伊丽莎白说:“与监管者建立信任非常重要,即试验的远程和虚拟基础不会以任何方式损害临床证据收集过程的严格性。”。我们希望,这是未来许多人的重要第一次。

正在进行的试验使用了完整的分散试验解决方案,包括通过远程医疗、移动护士、专业快递服务和当地肿瘤设施的肿瘤扫描的虚拟首席研究员和研究协调员。在肿瘤学中这样做是一个特殊的里程碑,因为到目前为止还没有尝试在这个要求严格的疾病领域进行分散试验。

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分散试验是关于每个患者参与临床试验的权利,无论他们住在哪里。
米歇尔·罗勒监管部门全球负责人

虚拟试验方法消除了地理障碍,使患者无论身在何处都能参与临床试验。试验更好地融入了他们的日常生活。“所有这些都减轻了患者负担,促进了患者参与和留存,”Elizabeth补充道。试验以病人为中心,在他们的家庭环境中进行。

这项临床试验创新为许多原本会错过的人提供了改善医疗保健的可能性。加速招募病人进入临床试验,更快地回答临床研究问题。乐动体育 博彩虽然总的来说这是一种值得欢迎的发展,但分散化的方法提供了在特别是服务不足的社区和罕见疾病患者中更大和更容易纳入的潜力。

《2020年分水岭》和满足患者的权利

分散审判方法在大流行期间开始流行. 数字技术的广泛采用使一些正在进行的试验得以继续,否则这些试验将被搁置。该方法还允许患者避免接触新冠病毒-19风险。这场大流行使健康不平等问题大为缓解。使临床试验能够在家中进行,是解决传统上服务不足社区面临的挑战的一个重要推动因素。

监管部门全球主管Michelle Rohrer说:“分散试验涉及到每一位患者参与临床试验的权利,无论他们住在哪里。”“有了今天的技术和家庭护理,临床试验可以实现我们传统临床试验模式无法实现的包容性多样性”。

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每个患者的经历都是独特的,我们分散的试验为许多无法加入的人提供了极好的额外选择。
伊冯·乌尔里希监管业务办事处领导

从病人的角度来看,虚拟方法是一个令人兴奋的、方便的新选择。在未来,询问患者的偏好,并努力在试验设计中纳入关键维度,这将是很重要的。“我们需要为患者提供一种简单易行的体验,让他们感到尊重,并获得有意义的共情支持。每一位患者的体验都是独特的,我们的分散试验为许多无法加入的人提供了极好的额外选择。”

寻找答案和找到答案的最佳方法

监管者越来越愿意在临床试验中进行创新,特别是当我们进行早期和前瞻性的讨论,并且方法稳健时。罗氏公司临床试验创新全球监管负责人Lada Leyens说:“卫生当局非常愿意与我们合作,探索新的、对患者更友好的方法。”。乐动-网站

罗氏公司的统计专家卡斯帕·鲁菲巴赫(K乐动-网站aspar Rufibach)观察到,有时产品开发团队试图猜测监管者希望看到什么,或者只关注过去所做的事情。“我们应该采取这样一种方式:‘这是一个科学问题。回答这个科学问题的最佳方式是什么?’如果这涉及到新的方法,我们不必担心,因为如果你有一个严格的科学案例,你可以在每一个卫生当局面前为它辩护。你将有足够的信心,基于appl的结果ied方法可以批准。”

改变来的慢,来的快

2020年强调了在患者身上进行临床试验的可能性。在过去的一年里,人们对远程医疗的态度已经大为缓和。即使在美国,大流行前远程医疗的使用率也只有0.5%。到2020年第三季度,这一比例为30%1. 在欧洲,各个国家进行分散审判的准备程度存在巨大差异,而分散审判往往受当地法律法规的制约。然而,过去的一年在一些市场带来了整合,在其他市场带来了牵引力——这种更广泛的采用和对该方法的开放将进一步支持在国内接受分散试验和医疗保健。

这场大流行的经历引起了监管机构对分散试验的极大兴趣。伊丽莎白说:“到目前为止,我们与监管者交流的反馈非常积极,他们认为这是未来,他们看到了对患者的价值。”。采用虚拟/分散方法的创新性临床试验可以帮助我们将患者置于中心,增加多样性,并缩短为患者带来有希望的新药所需的时间。除了药物本身固有的医疗保健价值外,这些好处对于患者和社会都是值得努力的。


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什么是分散化试验?

分散方法(也称为分布式、基于家庭的或无站点的试验)是一种让患者在家里进行试验的方法,而不是要求患者到首席研究人员的主要临床机构进行试验。这是通过首席研究人员和当地医疗团队之间的虚拟协作实现的,由数字技术实现,并通过家访促进和监测。乐动体育 博彩

分散的或虚拟的方案(程序方法)是临床试验中不断发展的创新。它给患者和社会带来许多好处,包括在获得卫生保健方面的摩擦减少,在卫生公平和纳入临床试验方面的潜力增大,在低流行疾病方面开展试验的潜力增大,并最终降低社会的卫生保健成本。

工具书类

  1. 加洛韦,斯科特,《从危机到机遇的后电晕》,环球出版社,2020年

标签:科学临床试验